Manuela Battaglia

Nasce il San Raffaele Diabetes Research Institute

Rientro con una buona notizia!
Nasce al San Raffaele di Milano il Diabetes Research Institute (DRI): un centro di eccellenza internazionale per la ricerca sul diabete di tipo 1. La grande sfida dei ricercatori dell'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano è trovare le cause del diabete di tipo 1.

Il DRI, posto all’interno del nuovo Dipartimento di Medicina molecolare del San Raffaele, potrà contare su uno staff di 50 tra medici, ricercatori e personale di supporto e avrà una superficie di laboratori di ricerca di circa 500 mq.
L’istituto inoltre farà parte della DRI Federation, un’alleanza di diversi DRI nel mondo.

Si tratta di un progetto ambizioso che solo per essere avviato richiede un budget di circa 8 milioni di euro. E' aperta quindi una raccolta fondi che proseguirà fino all'8 Luglio. Per una donazione di 2 euro si può inviare un SMS (per i clienti Tim, Vodafone e Wind ) al 48548 o chiamando da rete fissa Telecom Italia lo
stesso numero.

Ma per questi dettagli potete visitare il sito e prima CONOSCERE cosa i vostri soldi finanzieranno poi DECIDERE se donare o meno. Sapete che questa è la mia filosofia.

Io sono qui per rispondere ad eventuali domande e magari ad aiutarvi a scegliere.
So che tanti di voi mi hanno già inviato molto domande. Ma abbiate fiducia che presto risponderò a tutti!

Sono di nuovo qui

Carissimi,
Marco mi ha "ripreso" dicendomi che è ora che mi rifaccia viva! Ha perfettamente ragione. I due mesi sono (ultra) passati ed io ho un sacco di cose da dirvi e devo rispondere a tante vostre domande.
Vi dico quindi che sono di nuovo telematicamente disponibile.
A presto

Black-out temporaneo

Carissimi lettori, con queste poche righe vorrei comunicarvi che per una serie di motivi il mio blog rimarrà fermo per un paio di mesi. Per non darvi l’impressione che la mia idea e entusiasmo iniziali si siano esauriti ho voluto avvisarvi in modo che a tempo debito noi si possa continuare questo interessante scambio e “rapporto telematico” qui iniziato. Ci ri-leggiamo in primavera.

A presto
Manuela

La ricerca in Italia

Paolo Avesani di Telethon mi ha chiesto di descrivergli l'ambiente in cui lavoro e di confrontarlo con una realtà Americana, con cui mi sono confrontata anni fa.
Se siete interessati, trovate la nostra "conversazione" al sito di Telethon

Nuove terapie per la cura del diabete autoimmune: 2. La cura miracolosa che viene dall’Argentina

Davide mi scrive che al sito della Fondazione Don Roberto Fernandez Vina situata in Argentina, aveva trovato una speranza di guarigione. Scrive di aver realizzato che non siamo ancora pronti per questa sperimentazione…anche se ci avrebbe provato.

So perché Davide scrive così. Penso sia anche il frutto di nostre “conversazioni” avute per e-mail qualche tempo fa. Sono stati scambi di idee aperti e sinceri da entrambe le parti e con questo commento sul mio blog sento ancora una sorte di “risentimento” da parte di Davide per non aver provato una terapia che si prospetta miracolosa o per lo meno che permetta a suo figlio di migliorare le sue condizioni anche per poco. Davide infatti mi scrisse (spero non se la prenderà se condivido queste sue parole sul mio blog)
“Anche io sono dubbioso sul trattamento in Argentina , ma non riesco a vivere nel dubbio e non averci provato , ma mettiamo che funzioni?  Mi hanno già confermato che se funziona lo farà per un breve periodo di mesi o 1 anno. La mia alternativa in questo caso è ripetere l'intervento.”

Riscrivo queste parole per, ancora una volta, ricordarmi con chi mi sto confrontando, in che modo il malato o una persona a lui cara si avvicina alla malattia. Scrivo queste parole perché riguardo a questa cura miracolosa proposta in Argentina ho un parere ben preciso (che leggerete poche righe sotto) e senza mezzi termini, ma penso di poterlo fare solo perché non sono malata di T1D e non ho ad oggi nemmeno un figlio malato.
Ai tempi diedi una risposta molto diretta al Sig. Davide e gli dissi di lasciar perdere questi viaggi della speranza che non potevano certo curare la malattia di suo figlio. Ora vorrei arrivare allo stesso punto, perché è così che la penso, ma magari cercando di elaborare di più le mie motivazioni. Prendiamo il caso citato dal sig. Davide.

Se visitate il sito da egli indicato trovate un sito solo in spagnolo del Dr. Vina (non difficile da capire per noi italiani) ma senza una traduzione in inglese. Cerco le informazioni necessarie e scopro che questa Fondazione, che altro non è che una clinica privata argentina, propone la cura per tantissime patologie con le cellule staminali: dalle malattie della cornea, ai danni alla colonna vertebrale, alle malattie cardiovascolari…
Cerco informazioni sul diabete di tipo 1 e questo mi porta al link “pubblicazioni”. Una cosa che capisco subito è che quando si parla di pubblicazioni non sono pubblicazioni scientifiche vere e proprie infatti non ci si riferisce mai alla rivista su cui queste pubblicazioni sono state documentate. Sono “pubblicazioni” nel senso che sono state scritte e pubblicate su internet, ma, come si sa, chiunque può scrivere e pubblicare su internet ciò che desidera senza alcun tipo di controllo o revisione da parte di esperti, come invece comunemente succede per le reali pubblicazioni scientifiche.
Questo già mi fa riflettere, perché chi legge e non sa cosa sia una vera pubblicazione scientifica può pensare che i risultati di questo gruppo siano stati pubblicati e giudicati da ricercatori e medici di tutto il mondo. Per scemare il mio scetticismo faccio anche una ricerca su “PubMed” servizio fondamentale utilizzato da tutti i ricercatori del mondo in cui è possibile identificare le vere pubblicazioni scientifiche di ogni ricercatore inserendo specifiche parole chiave (come cognome e nome e altre variabili se si vuole restringere il campo di ricerca). Inserisco “Vina e diabete di tipo 1” non trovo nulla, cambio il sistema di ricerca e chiedo di trovarmi solo le pubblicazioni di Vina e cellule staminali…non trovo nulle nemmeno qui.
Detto questo, leggo comunque la “pubblicazione” a cui il sito si riferisce, c’è infatti un allegato in formato word che si può liberamente scaricare da internet. E’ un documento in inglese quindi non mi lascia dubbi come il resto del sito che è in spagnolo.
Qui di seguito trovate la traduzione letteraria del testo intitolato:
“Sustained Effect of Autologous Bone Marrow Mononuclear Cells Infusion In Children With Type  1 Diabetes: Six-month Follow-up Results”

Effetto di lunga durata mediato dall’infusione di cellule autologhe isolate dal midollo osseo in bambini affetti da T1D: analisi a 6 mesi dal trattamento.

Autori: R. J. Fernández Viña, O. Andrin; J. Saslavsky; L. Camozzi;.; R. F. Fernández Viña; F. Foresi; J. Ferreira da Silva Lima

Luogo dove si è svolta la sperimentazione: Fundación Don Roberto Fernández Viña – San Nicolás , Argentina. Clínica San Nicolás S.A.- San Nicolás, Argentina.

Background: “Il diabete di tipo 1 è una malattia frequente dell’infanzia, che si presenta spesso tra i 4-6 anni di vita e subito dopo la pubertà. Questi pazienti hanno una funzionalità pancreatica insufficiente, raprresentata da livelli di c-peptide e insulina circolanti praticamente assenti. Smikodub e colleghi hanno dimostrato che l’iniezione in vena di cellule staminali embrionali possono migliorare la malattia”
Vado quindi ancora sul mio amato sito "PubMed" e cerco un po’ questa cosa fantastica di cui io non ho mai sentito parlare e pubblicata da Smikodub e colleghi sul diabete. Anche qui non ho successo, non trovo una sola pubblicazione scientifica che supporti questa scoperta. 

Obiettivo dello studio: In base alla nostra esperienza generata dal 2005 in poi di trapianto di cellule staminali  in vena in pazienti adulti con diabete mellito (immagino di tipo 2), abbiamo deciso di valutare la possibilità di infusione di cellule staminali adulte endovena in pazienti affetti da diabete di tipo 1, bambini sotto il peso di 40 kg.

Studio: sono stati studiati 17 pazienti (10 maschi, 7 femmine) dai 4 ai 13 anni, malati da 34,7 mesi di media sottoposti a trattamento con insulina esogena alla dose di 20.33 U al giorno (± 11.70) e con un valore di c-peptide basale di 0.55 nmol/ml. Dopo aver ricevuto il consenso informato dei genitori i piccoli pazienti sono stati sottoposti ad un prelievo di midollo osseo (in genere si aspira dallo sterno o dalle creste iliache del bacino). Si sono ottenute un certo numero di cellule. Qui a questo punto diventa tutto un po’ confuso ma mi sembra di capire che le cellule staminali contenute nel midollo (che sono cellule identificate dai marcatori di superficie come CD34+CD38-) sono state purificate (?? Immagino io) 9.20 milioni di cellule per mm3 di sangue e poi infuse (subito dopo? Sotto immunosoppressione?) endovena in un volume di 20 ml per kg del bambino (quindi per un bambino di 40 kg hanno infuso 400 ml di liquido…) ad un ritmo di 300 ml/h.

Risultati: nessuna complicazione o effetto collaterale si sono osservati durante l’infusione. Ogni 30 giorni sono stati fatti esami fino al 180° giorno dopo l’infusione e si è osservato che: C-peptide 0.70 nmol/l (aumento del 40% rispetto all’inizio della terapia, statisticamente significativo)
richiesta di insulina esogena 14.29 U/giorno ( diminuzione del 29.7% rispetto all’inizio della terapia statisticamente significativo)
Conclusioni: la trasfusione di cellule adulte staminali autologhe (cioè isolate dal paziente stesso) aumenta la funzione pancreatica nel pazienti affetti da T1D. Il nostro studio dimostra che il trapianto autologo di cellule staminali isolate dal midollo osseo rappresenta una strategia terapeutica efficace e sicura per un controllo della glicemia. Gli effetti si sono mantenuti per almeno 6 mesi.

Capite che non essendo una pubblicazione scientifica vera e propria questi dati sono stati molto semplificati ma per quello che leggo mi chiedo:

• perché mai cellule staminali prelevate dal midollo osseo di un bimbo che soffre di T1D una volta prelevate e dopo reinfuse dovrebbero cambiare lo stato della malattia? Reinfuse in un soggetto non trattato in alcun modo, non immunocompromesso, niente.
• che senso possono avere un aumento del c-peptide (dato come valore medio) e una diminuzione della richiesta di insulina esogena (sempre data come vaolre medio)?
• Anche se i dati fossero veri, comunque i pazienti trattati devono ancora ricevere insulina esogena giornaliera. Cosa è cambiato della malattia? La terapia ha migliorato lo stile di vita del paziente? Lo ha cambiato radicalmente? Non ha più fenomeni di ipoglicemia? Ha smesso di farsi di insulina tutti i giorni? Il pancreas, da che era stato completamente distrutto, adesso si è rimesso a fare insulina?

Ipotizziamo ancora che questi risultati siano veri. Ha senso fare un viaggio della speranza in un paese sconosciuto, in una struttura sconosciuta, ad un costo (che non so e non voglio sapere) per abbassare la richiesta di insulina esogena? Cosa cambia alla malattia? Davide dice “mi hanno detto che l’effetto è limitato, ma vorrebbe dire risottoporsi al trattamento una volta che l’efficacia è sparita…” ma di che effetto stiamo parlando?

Caro Sig. Davide le ripeto anche questa volta che il mio compito non è quello di “smontare” gli entusiasmi e di essere critica senza cognizione di causa. Spero che questa analisi la possa aver in qualche modo portata ad una valutazione personale obiettiva e non trascinata dall’angoscia della malattia e del tempo che passa per il suo bimbo. Il mio consiglio (come sempre) è continuare a tenere i valori di glicemia più controllati possibili. Avere una forte fiducia nella ricerca, supportarla in tutti i modi a lei possibili e non aspettarsi che domani avremo la cura miracolosa ma sapere che stiamo lavorando con forza e testardaggine per arrivarci.

Abbiate fiducia solo nelle cose vere e genuine, anche se richiedono molto molto più tempo e molto molto più denaro delle cure miracolose…

Se veramente volete che questa tragedia planetaria che è il diabete sia curata, il primo impegno deve venire da voi.

Ho deciso di trasformare un commento inviato da Daniela al post "Giornata Mondiale del Diabete"  in un post vero e proprio.
Ringrazio Daniela, responsabile del Portale Diabete,e vi invito ad una attenta lettura.

" Ho una mia personale "idea" di come mai la Giornata del Diabete non abbia avuto la risonanza che avrebbe meritato. Perchè..."c'è di peggio". Mi spiego.
La vita si vive meglio quando "pensiamo positivo". La teoria del "c'è di peggio" si può applicare ad ogni campo della nostra esistenza. Facciamo un lavoro che non ci soddisfa? "C'è di peggio!" Abbiamo un partner non proprio sempre attento ai nostri sentimenti? " C'è di peggio!" Una macchina vecchiotta? "C'è di peggio!" E' un pò il restyling del "chi si accontenta, gode" di antica memoria. E spesso "funziona". Ma francamente quando parliamo di malattie, già mi sembra assurdo stilare classifiche, addirittura "minimizzarle" mi sembra strano...strano quando pensiamo all'impatto che certe "tesi" hanno sull'opinione pubblica, sui governanti, sui finanziatori della ricerca.
Ma chi volete sia disposto a spendere un centesimo per una malattia (ohibò, chiamiamola CONDIZIONE che sennò mi sento discriminato!) che "non è granchè?" Chi mai dovrebbe impegnarsi a cercare una soluzione ad una malattia (ops, condizione!) che "c'è di peggio"? Spesso i diabetici (non tutti, ma molti) fanno a gara a "dimostrare" che "non gli serve niente", che sono come gli "altri", che non hanno bisogno delle tutele che lo Stato (bontà sua!) riconosce a lavoratori e famiglie (mi chiedo perchè le Associazioni "perdano tempo"...), rifiutano l'invalidità e spesso stigmatizzano chi la chiede per sè o i propri figli. E allora? Io Stato, io spettatore di Domenica In, io che firmo l'8 per 1000 PERCHE' devo donare un solo centesimo a favore di una ricerca che "non serve"? Chi sono i migliori (o peggiori!) testimonial di una campagna di sensibilizzazione? I diretti interessati, ovviamente. Ma se un diabetico va dicendo in giro che "se ci si vuole curare, il diabete è come non averlo, che non influisce minimamente sulla propria vita, che è piena e normale" (che vuol dire anche " tu disgraziato e scellerato che hai le complicanze te le sei cercate, arrangiati! Peggio per te!) perchè mai io dovrei investire risorse in un campo di ricerca "inutile"? Con tutte le malattie serie che ci sono!
Avete mai sentito qualcuno dire ad un malato di cancro ai polmoni: "hai fumato 2 pacchetti di sigarette al giorno, ora crepa come un cane!"? Qualcuno si è "risentito" perchè Freddy Mercury, Rock Hudson, e tanti altri sono morti di AIDS perchè non conducevano una vita diciamo "di specchiata moralità"? Qualcuno dice a chi si becca l'AIDS perchè non usa il preservativo (e poi lo passa pure al partner!) "sei un gran porco, tienitelo"! No. Si è fatto, giustamente, il possibile e l'impossibile per sconfiggere questa e le altre malattie mortali. A prescindere dal fatto che potessero essere prevenute. Sciami di attori, cantanti, organizzano eventi a favore della ricerca sull'AIDS: noi, tutt'al più una partitella in uno stadio mezzo vuoto con 4 bambini che portano uno striscione. Il tipo 1 poi, sappiamo, non è prevenibile, al contrario di moltissimi tipi di tumore, che o con un corretto stile di vita o con una prevenzione puntuale, possono comunque essere curati, non sono più condanne a morte, come fino a pochi anni fà. Grazie alla ricerca. Una ricerca costante, pressante, incessante che nessuno di noi vorrebbe fosse abbandonata, meno finanziata. Ciò che si vorrebbe e che le stesse risorse che si spendono per "certe" malattie, si spendessero anche per altre. L'Alzheimer forse ci fa meno paura? La sclerosi multipla? Il Lupus? Le leucemie? A me no.
A me ogni malattia fa paura, anche se non ce l'ho. E vorrei fosse curata. Ma soprattutto ho rispetto per chi questa malattia la vive, per i loro familiari, che meritano di essere ascoltati.

Sto divagando, ma era per dire, che ogni malattia ha diritto di essere curata, non solo quelle che "ci toccano" da vicino: il mio non è "egoismo". Il diabete attualmente colpisce 246 milioni di persone nel mondo e si prevede ne colpirà 380 milioni nel 2025. Ogni anno 7 milioni di persone sviluppano il diabete. Si stima che il diabete causerà 3,8 milioni di morti nel mondo nel 2007, circa il 6% della mortalità totale, circa la stessa dell'HIV/AIDS. E persino un numero maggiore muore di malattie cardiovascolari, aggravate dai disordini causati dal diabete e dall'ipertensione. Ogni 10 secondi una persona muore a causa del diabete. Ogni 10 secondi 2 persone sviluppano il diabete. Dal 10% al 20% dei diabetici muore per insufficienza renale. Si stima che oltre 2 milioni e mezzo di persone al mondo siano affetti da retinopatia diabetica. La retinopatia diabetica è la prima causa di cecità negli adulti in età lavorativa (dai 20 ai 65 anni) nei paesi industrializzati. In media, le persone con diabete 2 muoiono 5-10 anni prima delle persone non diabetiche, per la maggioranza dei casi per malattie cardiovascolari. Il tipo 1 è particolarmente gravoso in termini di mortalità nei paesi poveri, dove molti bambini muoiono perchè l'accesso all'insulina non è garantito dai governi e spesso non è disponibile a nessun prezzo. Studi recenti condotti in Zambia, Mali e Mozambico portano alla luce questa drammatica realtà: una persona che richieda insulina per sopravvivere in Zambia vivrà circa 11 anni; in Mali 30 mesi, in Mozambico una persona che abbia bisogno di insulina si presume abbia un'aspettativa di vita di 12 mesi. (dati IDF) Per queste persone..."c'è di peggio?" Forse per chi come noi usa internet, vive in uno stato che si fa carico di (quasi) tutte le spese mediche, che va regolarmente dal diabetologo....ma noi siamo un'elite. Anche in Italia. Noi viviamo a Milano, Roma, Genova, Bari, Palermo, ma...a Scandicci? A Secondigliano? "che fine fa" un bambino diabetico? Persino a Sant'Antioco si muore di diabete non diagnosticato! In Sardegna, la regione a più alta incidenza di diabete in Italia!

Approfitto del blog della dr Battaglia, che ringrazio per l'impegno assoluto e quotidiano in favore della ricerca sul diabete, per lanciare un appello ai diabetici: Se veramente volete che questa tragedia planetaria che è il diabete sia curato il primo impegno deve venire da voi, da chi è malato, con la vostra testimonianza. Altrimenti....continuiamo ad illuminare i monumenti di blu una volta l'anno, regaliamo pallocini....e continuiamo a pensare che "c'è di peggio".

Daniela Responsabile di Portale Diabete

Nuove terapie per la cura del diabete autoimmune:1.Immuno-soppressione e rigenerazione delle cellule beta del pancreas.

Angelo ha lasciato un commento interessante e molto intelligente riguardo alla relazione che c’è tra farmaci immunosoppressori e rigenerazione delle cellule beta del pancreas. Angelo è una persona affetto da diabete autoimmune di tipo 1 (T1D) che si è sottoposto a trapianto di isole pancreatiche e che per evitare il rigetto delle nuove isole trapiantate si sottopone a costante immunosuppressione.

Angelo mi chiede una opinione su un articolo che ha letto di recente e che ha interpretato con intelligenza e correttezza.
Riassumo rapidamente la scoperta del gruppo diretto da Yuval Dor (dal dipartimento di biochimica cellulare e genetica umana dell’Università di Gerusalemme, Israele) e pubblicata recentemente sulla prestigiosa rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation.
• I ricercatori hanno utilizzato un modello di topo in cui le cellule beta del pancreas vengono distrutte selettivamente mediante un “trucco genetico”. Questa distruzione è specifica e limitata solo fino a quando gli animali vengono trattati con un composto specifico (la doxociclina). Nel momento in cui si sospende il trattamento con doxociclina gli animali sono tutti diabetici (perché non hanno più isole pancreatiche che producono insulina) ma rimane una piccola percentuale di isole (circa il 20%) che non si è distrutta e che con il tempo è capace di proliferare e rigenerare un pancreas capace di produrre quantità di insulina sufficiente per ristabilire la normoglicemia.
Quindi: in condizioni in cui non c’è autoimmunità (quindi non ci sono cellule autoreattive che attaccano in continuazione il pancreas, non c’è l’infiammazione a livello del pancreas, non ci sono tutte quelle condizioni patologiche caratteristiche della malattia autoimmune) le isole beta ancora funzionali (anche se rappresentano una piccola percentuale rispetto a tutta la massa pancreatica) sono in grado di proliferare e produrre quantità sufficiente di insulina.
• Il gruppo di ricercatori ha poi pensato di utilizzare questo modello murino per valutare se l’immunosoppressione correntemente utilizzata nel contesto di trapianto di isole pancreatiche per evitare il rigetto (Sirolimus+Tacrolimus sono i due principali farmaci usati) hanno qualche effetto sulla rigenerazione delle isole.
Gli autori del lavoro dimostrano che se la rigenerazione delle isole avviene in presenza di Sirolimus+Tacrolimus, le isole non proliferano e i topini non tornano normoglicemici. PERO’ (attenzione a questo dato) la stessa identica terapia farmacologia data a topini con normale funzionalità pancreatica non induce un danno specifico sulla funzionalità delle isole. Quindi: il trattamento Sirolimus+Tacrolimus in questo modello sperimentale (è bene ricordare sempre che si può speculare quanto si vuole ma i dati sono stati generati in un preciso modello sperimentale e quindi non possono prescindere da esso) inibisce la proliferazione delle isole beta (che hanno questa potenzialità in assenza di autoimmunità). I dati non dimostrano una diretta tossicità di Sirolimus+Tacrolimus sulla funzione delle cellule beta.

Angelo però ha perfettamente ragione quando dice che comunque è provato che la funzione delle isole pancreatiche trapiantate in un soggetto con T1D, anche se in presenza costante di immunosuppressione, con il tempo tendono a perdere la funzionalità e il paziente quindi si ritroverà molto probabilmente ancora dipendente dalla somministrazione di insulina esogena (anche se in maniera molto più controllabile rispetto alla situazione pre-trapianto).
Questa funzionalità limitata nel tempo delle isole trapiantate può essere dovuta ad una serie di fattori, tra cui:
1. La terapia immunosoppressiva, necessaria per controllare sia il rigetto delle isole che vengono donate da un individuo incompatibile sia l’autoimmunità pre-esistente nel paziente, a lungo andare riduce la funzionalità delle isole (teoria proposta da Angelo).
2. Le isole pancreatiche così isolate e così trapiantate (nel fegato) a lungo andare perdono funzionalità a causa del sito non ideale di impianto.

Cosa sta facendo la comunità scientifica per ovviare a questi due problemi:
1. Invece di mantenere il soggetto trapiantato sotto terapia immunosoppressiva costante con tutti gli effetti collaterali del caso ed il rischio anche che sia nociva per le isole trapiantate, si sta cercando di indurre tolleranza immunologica. In parole semplici si cerca di modulare il sistema immunitario in maniera transiente in modo che poi sia in grado autonomamente (senza la necessità di intervenire costantemente con farmaci) di distinguere ciò che non va attaccato (= le nuove isole trapiantate) e ciò che va comunemente attaccato (come per esempio il virus dell’influenza). Questo è un ambito su cui noi stiamo direttamente lavorando e magari in un futuro andrò più in dettaglio ma è ciò che ATTIVAMENTE stiamo cercando di realizzare qui al San Raffaele insieme all’equipe del Prof. Secchi (che tra l’altro segue direttamente Angelo).
2. Per affrontare il secondo aspetto, tanti gruppi stanno valutando siti alternativi di trapianto che magari possono risultare meno rischiosi per le isole trapiantate e creare un ambiente ottimale per la loro sopravvivenza e anche per la loro funzionalità a lungo termine.

Quindi riassumendo e cercando di dare una risposta diretta ad Angelo:
per salvare “capre (= le nuove isole introdotte dopo trapianto, oppure le isole ancora non attaccate in un paziente all’esordio di malattia) e cavoli (= ridurre l’autoimmunità)” stiamo lavorando attivamente. Ma, attenzione!, non è così chiaro che una cosa precluda l’altra. Noi stessi stiamo infatti cercando di valutare gli effetti di diversi immunosoppressori sulla funzione delle isole stesse e sulla loro capacità ad indurre tolleranza immunologica (infatti alcuni farmaci, nonostante siano chiamati immunosoppressori, hanno questa potenzialità).

Spero di avere risposto in maniera esauriente. Altrimenti, il blog è sempre aperto!
Un saluto affettuoso ad Angelo.

Nuove terapie per la cura del diabete autoimmune di tipo 1

Come vi anticipai nella presentazione del mio nuovo Tele-Blog, vorrei che questo spazio potesse anche essere utilizzato da tutti coloro che vogliono avere delle informazioni più dettagliate su ciò che si sente/legge/vede in giro riguardo a nuove terapie (reali o meno) per la cura del diabete autoimmune.

Mi piacerebbe che foste voi a segnalarmele, in modo che si possa cominciare a discutere di qualcosa che interessi realmente chi è malato di T1D  oppure chi  in mille modi diversi convive con questa malattia.

Aspetto le vostre segnalazioni!

Risposte ai commenti sul post "Telethon e l'uso dei fondi per la ricerca"

Risposta ai commenti sul post "Telethon e l'uso dei fondi per la ricerca"

• commento di "free lance" (Dr. Capocci, autore del blog discusso)

Mi dispiace se è sembrato che il post in discussione non sia stato da me attentamente letto e valutato. Sono di carattere impulsiva ma assicuro il Dr. Capocci che ho letto il suo post molte volte e ho lasciato passare diverse ore prima di esprimere la mia opinione. Quindi, sempre nei limiti delle mie capacità intellettive si intende, quello che ho scritto è quello che il messaggio mi ha trasmesso.

Perdonatemi quindi se suono “pedante” e rispondo ad ogni punto sollevato dal commento al mio post ma lo faccio non perché voglio che si dia ragione a me, perché qui non si tratta di avere ragione o torto, penso si tratti di FARE CAPIRE a chi legge se e perché vale la pena donare soldi a Telethon. Chiedo scusa se il mio post originale è sembrato un attacco diretto al Dr. Capocci, che rispetto. Il mio post è un “grido” su ciò che è stato scritto e che non condivido (e continuo a non condividere).

1. RICERCA TRENDY. Secondo me non esiste ricerca “trendy” se essa è dedicata allo studio e alla cura di malattie rare e non. Che queste siano malattie genetiche non cambia la mia opinione.
2. RICERCATORI TELETHON. La qualità e l’impegno dei ricercatori Telethon è messa in discussione nel momento in cui si dice che “Telethon finisce per finanziare chi non ne ha bisogno. Ma non si può dire perché cadrebbe la vetrina umanitaria che si costruisce in TV….”. Torno e reiterare che non c’è nessun centro di ricerca  al mondo che non abbia bisogno di ricevere finanziamenti. Anche un centro di eccellenza per rimanere tale ha un bisogno costante di fondi, quindi anche quello di Telethon.
3. BREVETTI. Posso essere d’accordo sul concetto che creare un monopolio commerciale su una scoperta possa creare dei limiti alla ricerca stessa, ma nel post del Dr. Capocci si solleva la questione “se sia onesto utilizzare fondi della beneficenza per brevettare, cioè acquisire un monopolio per lo sfruttamento economico su una terapia…” Torno a dire che secondo me un riscontro economico da parte di chi possiede la proprietà intellettuale di una invenzione non deve per forza essere vista negativamente. Se poi si vuole aprire un dibattito su “brevetti e ricerca” lo si può fare ma non penso sia questa la sede corretta.
4. SAN RAFFAELE. Non mi sembra di avere mai detto che il San Raffaele sia l’unico salvatore di vite umane, lungi da me! Poiché il TIGET è stato chiamato in causa nel post mi è sembrato giusto citare successi reali da esso ottenuti anche grazie ai fondi Telethon.
5. POLITICA. Ho ben letto che si parlava di una politica che non è quella di D’Alema e Gasparri, ma questa è quella che abbiamo oggi e con questa noi ci dobbiamo confrontare quotidianamente. Intanto rimango in attesa dell’altra politica quella fatta di “pubblica discussione, partecipazione sociale attiva e non passivo teleascolto”….
6. SCELTA CONSAPEVOLE DEL TELESPETTATORE. Il punto è proprio questo. Se si scrive che “non è oro tutto quello che luccica” e ancora “perché scandalizzarsi se un visitatore scrive cose giustissime ma politically non-correct” penso che lo si debba fare con cognizione di causa! La scelta del telespettatore DEVE essere consapevole. Per questo per esempio Telethon ha creato questi Blog che non sono in nessun modo guidati o pre-approvati da Telethon. Sono spazi di libertà in cui ricercatori e non, dicono la propria. Mi chiedo come gli argomenti distruttivi possano invece aiutare la gente comune a capire di più.
7. FARE PENA. La gente comune italiana non è abituata a donare soldi per la ricerca. Mostrare ciò che con la ricerca si può ottenere penso che sia il primo passo verso una nuova cultura della donazione che poi potrà non necessitare più di maratone televisive ed interventi dolorosi….

Io invece, per concludere, vorrei che questo scambio di idee sproni il lettore a leggere sempre con una certa criticità. Perché secondo me è molto più semplice dire che è tutto marcio e non è oro tutto ciò che luccica piuttosto che, con passione, motivare il contrario.

• commento di "Sergio Stagnaro"

Qui non si parla di diabete mellito di tipo 2 ma diabete autoimmune di tipo 1. Malattia ben più rara ma di un peso personale e sociale immenso. Malattia che non si cura purtroppo solo con la volontà dei ricercatori e dei medici. Tutto quello che dunque viene citato come letteratura ufficiale o meno non può essere applicato al discorso che sto cercando di fare su questo blog.

Telethon e l'uso dei fondi per la ricerca

Mi è stato segnalato un sito dove il Dr. Andrea Capocci (ricercatore universitario presso "La Sapienza" di Roma) un anno fa, in occasione della maratona Telethon, ha espresso un parere personale riguardo alla destinazione dei fondi raccolti per la ricerca.

Devo dire con onestà che mi sono venuti i brividi quando ho letto il post in oggetto, il quale ritengo contenga molte inesattezze e non ce l'ho fatta a stare zitta.... Mi sento chiamata in causa direttamente perchè: 1. sono un ricercatore dell'Istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET), 2.ricevo fondi dal Telethon per studiare il diabete autoimmune e 3. sono un ricercatore che brevetta le proprie scoperte. Tutte "condizioni" citate e chiamate in causa dal post.

Il Dr. Capocci scrive:
"Le ricerche finanziate da Telethon sono di ottimo livello e gestite in maniera onesta, almeno rispetto alla media della ricerca. Ogni anno, oltre venti milioni di euro vengono reperiti così. E' una cifra notevole, pari ai fondi destinati dal governo all'assunzione di nuovi ricercatori nella finanziaria 2007, per dare un'idea. Ma non è tutto oro quel che luccica.
Telethon finanzia la ricerca sulle malattie genetiche e sulle terapie geniche. In questo ambito rientrano malattie trascurate dai grandi interessi privati, ma comprende praticamente ogni ricerca nel campo della genetica. E' un settore molto ¨trendy¨, su cui piovono enormi investimenti pubblici e privati."

Faccio fatica a comprendere cosa significhi "trendy" quando si parla di malattie genetiche rare che pochi ricercatori al mondo studiano proprio perchè sono "trascurate dai grandi interessi privati". Bisognerebbe forse chiederlo ad un bimbo malato di ADA-SCID, per esempio, o ai suoi genitori. Chissà se si sente "trendy"...
Se, come dichiara il Dr. Capocci, i grandi interessi privati non considerano queste malattie, mi chiedo come sia possibile che su questo settore "piovano enormi investimenti pubblici e privati". Forse Capocci non è ben informato e non sa che se non ci fosse Telethon non potremmo studiare queste malattie rare e non avremmo potuto proporre terapie innovative ad alcuni (purtroppo troppo pochi) dei pazienti. Mi farebbe piacere sapere a cosa si riferisce esattamente il Dr. Capocci quando cita gli enormi investimenti pubblici e privati.

“Succede dunque che i fondi di Telethon finiscono a laboratori niente affatto periferici rispetto ai ¨poteri forti¨ della ricerca. Il S. Raffaele di Milano, ad esempio, in cui si trova l'Istituto Telethon per la terapia genica, è uno dei centri di ricerca che riceve i maggiori finanziamenti privati, che deposita più brevetti, e che evidentemente piace anche all'industria privata.”

Anche qui vorrei capire quale criterio è stato usato dal Dr. Capocci per definire “i poteri forti della ricerca”. L’istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET) è stato fondato grazie a Telethon e conduce una ricerca di eccellenza in Italia grazie ANCHE ai fondi Telethon, i quali rappresentano oggi circa il 30% di tutti i fondi raccolti dai ricercatori TIGET. Il restante 70% è coperto da fondi internazionali che provengono dalla comunità europea, dall’Istituto della sanità americano (NIH) dal JDRF (Juvenile Diabetes Research Fundation) etc etc…
Il TIGET produce ogni anno lavori scientifici pubblicati su riviste internazionali con un impact factor medio di 9 (considerando che in altri istituti italiani la media è di 4,5). E’ chiaro che anche la ricerca è un po’ una ruota: lavori bene, produci bene, pubblichi bene, applichi alla clinica le tue scoperte, sei riconosciuto come centro di eccellenza e di conseguenza se un ente deve decidere a chi dare i propri soldi per far sì che “fruttino” li darà a un ricercatore che lavora in un centro di alta qualità. Non li spargerà “a pioggia” per accontentare tutti se poi il risultato non ci sarà.
Trovo assurdo parlare di poteri forti della ricerca senza considerare che la qualità si ottiene SOLO lavorando duro e con professionalità. Perché forse il Dr. Capocci non sa quanto tempo ed energie ogni ricercatore del TIGET impegna per ottenere fondi. Forse egli pensa che il Telethon ci sovvenzioni a “scatola chiusa” e non sa dei mesi che spendiamo a scrivere “grant” (i.e. richieste di finanziamento) che devono basarsi su REALI risultati ottenuti in precedenza, su nuove proposte scientifiche e sulla dimostrazione che si è in grado veramente di fare ciò che si propone. Così è per ogni grant che scriviamo, indipendentemente che venga valutato da Telethon o da altri

“Qualche brevetto è stato ottenuto proprio grazie alla colletta televisiva…. E' onesto utilizzare i fondi della beneficenza per brevettare, cioè acquisire un monopolio per lo sfruttamento economico su una terapia ….?”

I fondi Telethon, come tutti i fondi per la ricerca, permettono di realizzare nuove scoperte (se dati a chi è in grado di realizzarle...). L’industria può beneficiare di tali scoperte e sviluppare, per esempio, un nuovo farmaco. Mi chiedo quindi che cosa c’è di male se un ricercatore tutela la propria scoperta con un brevetto e poi la “vende” ad una industria (cosa tra l’altro molto complicata e realizzabile solo in poche occasioni).
Se un ricercatore brevetta una propria idea le proprietà intellettuali che ne derivano sono equamente divise tra: 1. il ricercatore stesso, 2. l’ente che lo sovvenziona e che gli ha permesso di realizzare la propria scoperta (che può essere Telethon per esempio) e 3. l’istituto che lo ospita e che gli ha dato la possibilità di realizzare la propria scoperta. Se l’idea è poi considerata “commercialmente di valore” l’industria può comprare il brevetto, il cui profitto verrà equamente diviso tra i detentori della proprietà intellettuale. Il ricercatore quindi farà forse un pochino meno la fame, per un mese o due, l’ente che ha sovvenzionato deve per forza re-investire il guadagno in altra ricerca, e l’istituto che ha ospitato il ricercatore potrà forse pagare una borsa di studio ad un neo-laureato. Cosa c’è di tanto male in tutto questo?

“Telethon, dunque, finisce per finanziare chi non ne avrebbe bisogno. Ma non si può dire, perché cadrebbe la vetrina umanitaria che si costruisce in TV e che funziona così bene.”

Anche qui vorrei chiedere al Dr. Capocci su che criteri afferma che “Telethon finanzia chi non ne ha bisogno”. I centri di eccellenza per continuare ad essere tali hanno un bisogno giornaliero di fondi, altrimenti non potrebbero raggiungere traguardi importanti che, a volte, possono anche salvare vite umane (già: vite umane).
Smettiamola quindi di usare queste frasi italianissime d’effetto che vanno tanto alla moda per cui facciamo solo buon viso a cattivo gioco e anche Telethon ricadrebbe in questa categoria.
Ci sono tante cose che non vanno in Italia ma perché distruggere anche le poche che funzionano?

“Non bisogna essere moralisti: in un paese in cui il governo sottrae finanziamenti alla ricerca scientifica, qualsiasi mezzo è buono per chiedere ai cittadini di sostenere la scienza anche se, come nel caso di Telethon, non si tratta necessariamente di ¨opere umanitarie¨. Certo, un paese maturo userebbe le tasse, e non la beneficenza, per racimolare quei 20 milioni di euro. Ma, come si diceva  qualche post fa, si preferisce ormai sottrarre alla politica le decisioni in materia, e le si affida al mercato o alle maratone televisive, in cui si punta sul buon cuore di ha il telecomando in una mano e la carta di credito nell'altra.”

Non credo si tratti di essere moralisti ma di essere intellettualmente ONESTI e queste parole mi gelano il sangue. Se non si tratta di “opere umanitarie” di cosa si tratta secondo il Dr. Capocci?
Secondo il Dr. si preferisce sottrarre alla politica le decisioni riguardo ai soldi da dedicare alla ricerca scientifica…. Ma se non aspettiamo altro da decenni? Se siamo gli ultimi nelle classifiche europee e anche mondiali per quanto concerne la percentuale del PIL dedicata alla ricerca scientifica? Ritiene egli forse che siamo noi a SOTTRARRE la politica dai propri doveri e non il contrario? Sa forse il Dr. Capocci dei miseri soldi che lo stato dà alla ricerca? Di come li distribuisce totalmente “a pioggia” indipendentemente dalla meritocrazia? Di come non si preoccupa alla fine del finanziamento di avere dei “report scientifici” che dicano: ho fatto questo, ho raggiunto questo obiettivo, sono stato bravo, datemi altri soldi… No. Niente. Almeno non ci sono problemi a spartire la torta di nuovo equamente l’anno dopo, indipendentemente da chi ha “fatto fruttare i soldi” e chi no.

“Quanto è consapevole la scelta di chi si lamenta perché le tasse sono troppo alte, si incazza con gli zingari che fanno l'elemosina perche ¨tanto poi hanno tutti la Mercedes¨ e poi finanzia la ricerca con un sms a Telethon perché ¨aiuta tanta gente sfortunata¨?”

Di gente sfortunata (e non la metterei tra virgolette!) che è stata aiutata da Telethon ce n’è tanta. Ne vediamo noi ogni giorno qui in ospedale.
Commenti come questi mi fanno tristezza, soprattutto perché vengono da un RICERCATORE Italiano e per definizione dovrebbe essere propenso alla ricerca della conoscenza in tutti i suoi aspetti prima di esprimersi in maniera così definitiva, radicale e pubblica.

Rispetto le idee del Dr. Capocci e non penso di condividerne nemmeno una.